防治SARAS药研发获阶段性成果 siRNA药物动物实验结果令人鼓舞

由钟南山院士担任首席顾问，广东一家高科技企业参与攻关的“防治 SARS疾病特效siRNA药物研究”项目，最近取得阶段性重要成果。 课题组负责人李宝健教授介绍说，“核糖核酸干扰”(RNAi)技术是目前国际上最先进的一种生物医药技术， “小分子干扰核糖核酸” (siRNA)是RNAi机制的中介分子，它的特点是可对RNA病毒进行降解，同时它也能使分解为小片断的RNA成为新的力量去消灭新的病毒。去年SARS暴发时，他开始考虑寻求研制特效药途径。在分析综合各种可行性后，决定采用最新的RNAi技术对付SARS冠状病毒。在钟南山的建议下，广东成立了应用RNAi技术研制预防和治疗SARS特效药物的课题组开始进行科技攻关。成员由来自广州医学院、中山大学、香港大学、美国In tradigm生物制药公司和德国的Qiagen公司，以及广州拓谱基因技术有限公司的专家们组成。 去年6月开始，课题组针对SARS冠状病毒的RNA基因组特定靶位点自行设计了共48条双链RNA小分子，通过体外细胞实验系统成功地筛选出了4条对SARS冠状病毒有效的双链RNA小分子．这些双链RNA小分子在体外培养细胞中能特异地且非常有效地阻断SARS冠状病毒的感染及病毒增殖，其预防SARS冠状病毒的效果达到90％以上，几个有效的双链RAN小分子联合使用其治疗效果达到80％以上，而且实验结果均得到重复验证。经过siRNA预防或治疗后，原来感染SARS冠状病毒的绿猴胚肾细胞多能保持正常的细胞形态和数目。 在取得这个研究成果的基础上，今年2月初，课题组又开展更高层次的动物实验研究。在国内外多位知名科学家们的协作下，在世界上首次开展了应用20只恒河猴的SARS冠状病毒感染模型对通过上述细胞实验所筛选得到的双链RNA小分子进行体内药效实验。动物实验初步结果十分令人鼓舞，目前，该项目课题组的科学家们正在对上述动物实验的初步结果作全面的总结，同时对关键实验进行必要的重复。相关论文5月25日正式发表在英国出版的国际权威刊物《Antiviral Therapy》(《抗病毒治疗》)。

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